FDA为Alnylam的RNAi疗法Lumasiran授予优先评议，用于治疗1型原发性高草酸尿症
2022-02-07 07:58 来源：常州男科医院
全球领先的RNAi化学疗法子公司Alnylam Pharmaceuticals年初，美国食品制剂品该委员会（FDA）已接受该子公司lumasiran的新制剂申请（NDA），用作治疗1型功能障碍颇高草硫尿症（PH1）。FDA还为lumasiran授予了优先审查。
Lumasiran是一种研究性、皮下给制剂的靶向羟基硫水解底物1（HAO1）的RNAi治疗制剂质，正在开发用作治疗PH1。HAO1编码乙醇硫水解底物（GO）。因此通过沉默HAO1并所剩无几GO底物，lumasiran可以诱发草硫盐的激发，草硫盐是直接影响PH1病理学环境因素的代谢产质。
PH1是一种大多不见的性疾病，其中草硫盐的过量激发导致草硫钙石墨烯在脾脏和泌尿道中的沉积，并可能会导致疼痛和复发性肾结石的形成和肾钙化。尽管少数病人对维生素B6化学疗法有完全反应，但尚无批准的PH1制剂质化学疗法。
Lumasiran是利用Alnylam的增强稳定化学（ESC）-GalNAc-缀合质电子技术，可按四季进行皮下维持给制剂，并具有更颇高的耐用性和广泛的治疗比率。Lumasiran已获得美国和欧盟委员会的孤儿制剂衔头，美国食品和制剂质该委员会（FDA）的突破性化学疗法衔头和小儿哮喘衔头，以及欧洲地区制剂品该委员会（EMA）的优先制剂品（PRIME）衔头。
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